一、制定背景和重要意义

细胞治疗是 21 世纪当代医学的重点研究⽅向，为贯彻落实《中国（天津）自由贸易试验区管理委员会关于同意在国家干细胞工程产品产业化基地建设中国（天津）自由贸易试验区联动创新示范基地的批复》（津自贸函〔2022〕2号）要求，对标国际通行做法和标准，发挥细胞治疗“国家队”优势和自贸试验区先行先试优势，坚持“标准先行，安全并重”的原则，推动基因与细胞治疗改革试点，自贸区创新发展局起草了《中国（天津）自由贸易试验区联动创新示范基地（基因与细胞治疗）建设实施方案》（以下简称《方案》）。

二、起草过程

《方案》以《中华人民共和国药品管理法》《中国（天津）自由贸易试验区条例》等相关法律为指引，在起草过程中，会同市级部门建立工作专班，系统梳理监管政策和外省市经验，深入摸排天津市医疗机构、细胞相关企业、科研平台相关需求，积极争取国家赋权支持。同时，赴海南、上海、北京、浙江等地调研，学习先进地区在基因与细胞治疗政策、产业等方面的经验做法，多次召开研讨会和论证会，组织市级部门、医疗机构、代表性细胞企业、创新平台的相关专家反复论证修改，向市级7个部门先后征求了两轮意见，经沟通达成一致意见后，形成《方案》审定稿，并委托律所进行了合法性审核和公平竞争审查，以天津自贸试验区管委会名义印发。

三、主要内容

《方案》包括三部分内容，主要为总体思想、重点任务和保障措施。

1.总体思想包括指导思想和建设目标两个方面：一是总体思想要求基地建设以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，深入落实党中央、国务院和天津市委、市政府决策部署，落实《中国（天津）自由贸易试验区条例》，充分发挥自贸试验区先行先试优势、中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）细胞治疗“国家队”优势，在有效防控风险的条件下，在基因与细胞治疗领域开展改革试点，为患者谋福利、增生机，为国家试制度、试标准，为行业谋发展、拓空间。二是建设目标明确打造规范安全、创新驱动、应用引领、优势互补的基因和细胞治疗示范基地，在细胞采集、生产制备、运输、质控、院内放行、风险控制等方面形成一系列技术规范或标准；在基因与细胞治疗分级分类管理制度、审评审批制度、事中事后监管制度等方面形成一批制度创新成果，形成一批可复制可推广的试点经验，为进一步扩大试点范围奠定坚实基础。

2.重点任务共16条，涉及制度创新和联动创新等两个方向，一是制度创新主要探索就“基因与细胞治疗分级分类管理模式”“细胞治疗伦理审评区域互认机制”“细胞治疗临床转化应用新模式”“真实世界数据研究在药品审评审批中的应用”“全球协同研发的试验用特殊物品通关模式”等方面寻求突破，建立应用监管链和标准化制备指导体系，推进标准化进程。二是联动创新主要是鼓励基地与自贸试验区、联动创新区联动合作，同时，推动成立基因与细胞治疗临床研究联盟，制度共享，强化合作。

3.保障措施包括加强组织领导、建立协调机制、加强复制推广、完善保障机制和强化风险管控五个方面。

政策原文：中国（天津）自由贸易试验区管理委员会关于印发《中国（天津）自由贸易试验区联动创新示范基地（基因与细胞治疗）建设实施方案》的通知