政策原文：关于印发《中国（天津）自由贸易试验区基因与细胞治疗新技术临床研究和临床转化应用分类分级标准规范（试行）》的通知

专家解读

张磊 中国医学科学院血液病基因治疗重点实验室主任、天津市基因治疗重点实验室主任、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长

郝莎 细胞生态海河实验室副主任

近日，中国生物医药领域迎来一项具有里程碑意义的制度创新。中国（天津）自由贸易试验区管理委员会联合天津市卫生健康委员会、天津市药品监督管理局，正式发布《中国（天津）自由贸易试验区基因与细胞治疗新技术临床研究和临床转化应用分类分级标准规范（试行）》（以下简称《标准规范》）。作为在国务院《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（818号令）颁布后，全国出台的首个基因与细胞治疗领域的分类分级标准，该文件的出台不仅填补了行业在具体操作层面的制度空白，更标志着我国在监管这一前沿科技领域时，正式迈向“风险分级、准入分类”的精准治理新阶段，是对国家层面法规要求的一次具象化落地和区域性实践。

一、制度破冰：“精准施策”，破解临床转化瓶颈

基因与细胞治疗被誉为未来医学的“新赛道”，但其技术路径多元、复杂性高、风险不一，长期以来，缺乏细化的管理标准成为制约创新成果快速、安全转化的关键瓶颈。

《标准规范》首先将技术路径清晰划分为基因治疗与细胞治疗两大门类。看似基础，实则关键，如同为不同车辆划定了行车道，为后续交通规则（监管要求）奠定基础，避免概念交叉和管理混淆。

在“分类”上，标准明确将技术路径划分为基因治疗与细胞治疗两大门类，为后续的精准管理奠定了基础框架。

在“分级”上，创新性地依据技术的来源途径、产品特征、作用机理、体内生物学过程及潜在风险，将其科学划分为高、中、低三个风险等级。这意味着，对已证明安全有效的成熟技术，可加速其临床研究与转化进程。就像把产品放到不同货架上，“低风险货架”上的商品可以更快流通；“高风险货架”上的则需更多审查和保障。这实现了对创新的“精准赋能”与对风险的“严密防控”有机结合。

二、体系护航：构建全链条创新生态，让创新在安全轨道上奔跑

除了清晰的路径划分，《标准规范》更着力构建一个支撑产业健康发展的创新生态体系，这套体系可视为对818号令中关于伦理审查、监督管理、风险防控等多项规定的集成化、机制化落实，不仅是一部“交通法”，更是一套构建创新生态的“城市规划”。

一是专家智库护航，明确成立跨学科的基因与细胞治疗专家委员会，委员会的作用是提供最专业的科学判断，确保每一个项目的风险评估和伦理审查都经得起推敲，让监管决策建立在坚实的科学基础之上。

二是协同监管联动，建立由市卫健委、自贸试验区管委会等多部门组成的联合监管机制，被誉为“关键一招”，打破了传统“政出多门”的壁垒，解决了企业可能面临的多头汇报、标准不一的问题，形成了一个统一的入口和出口，形成了监管合力，极大提升了监管效率和政策确定性。

三是权益保障托底，特别强调了风险防控、商业保险参与以及受试者权益与隐私保护，构建了覆盖全链条的保障网，既鼓励创新，也最大程度地保护了人民群众的健康权益。天津不仅要鼓励创新，更致力于打造一个安全、可靠、值得信赖的研发与应用环境。

四是产品属性明晰，明确了基因与细胞治疗产品作为药品或医疗器械的界定原则，为创新产品依法申报注册上市扫清了障碍，给予了企业明确的政策预期。

三、战略落子：从“0到1”的制度型开放，贡献“天津智慧”

此次《标准规范》的发布，是天津自贸试验区落实国家战略、大胆先行先试的成果。818号令搭建了顶层框架，而天津的《标准规范》则提供了清晰的“地方导航”。这份标准给出了清晰的路径指引，企业可以据此规划研发管线、评估投入风险，这无疑是巨大的“定心丸”，通过分类分级，那些技术成熟、安全性高的项目将能更快地应用于临床，让患者早日受益，同时也激励企业专注于真正有临床价值的创新。

此项标准不仅是天津在抢占基因与细胞产业制高点上的关键一步，更是我国在生物医药领域制度型开放的一次重要实践，是国家法规与区域创新实践紧密结合的典范。它为全国提供了如何将818号令原则性规定转化为可复制、可推广的具体操作方案的“天津智慧”与“自贸方案”，展现了天津以高水平开放引领产业高质量发展的决心。

四、展望未来：打造创新策源地与临床应用新高地

随着《标准规范》的落地实施，天津自贸试验区也将推进区域细胞制备中心的建设，有望凭借其制度优势，吸引全球顶尖人才、技术资本集聚，快速成长为全国基因与细胞治疗的创新策源地和临床应用新高地。

可以预见，这套为国家生物医学新技术监管体系安装的“精准地方导航系统”，将极大地激发市场活力，推动一批前沿技术从实验室走向临床，从天津走向全国，最终为助力我国生物医药产业高质量发展、谱写中国式现代化新篇章贡献磅礴力量。